🔺 اولین داروی مبتنی بر siRNA تحت عنوان Qfitlia (fitusiran) برای درمان هموفیلی A و B تاییدیه FDA را دریافت کرد. هموفیلی یک اختلال خونی نادر و ژنتیکی است که در آن خون به اندازه کافی لخته نمی‌شود تا خونریزی را کند یا متوقف کند. در این بیماری که فاکتورهای انعقادی که به لخته شدن خون کمک می‌کنند، به میزان کافی وجود ندارند. داروی fitusiran که توسط شرکت Alnylam Pharmaceuticals (پیشرو در زمینه RNAi) ساخته شده است، منجر به کاهش آنتی ترومبین (پروتئینی که لخته شدن خون را مهار می‌کند)، با هدف افزایش تولید ترومبین برای متعادل کردن هموستاز و جلوگیری از خونریزی می‌شود. داروی fitusiran برای جلوگیری یا کاهش دفعات خونریزی در بیماران بزرگسال و کودکان ۱۲ ساله و بالاتر مبتلا به هموفیلی A یا B به صورت زیرجلدی هر دو ماه یک بار تزریق می‌شود. ✍🏻 تهیه مطلب: مینا پهلوان نشان، دانشجوی کارشناسی ارشد زیست شناسی سلولی مولکولی 📝 لینک خبر: https://investors.alnylam.com/press-release?id=28901 Join us: 🆔 @RNA_Biology

🔺 کشف تنوع عملکردی نوتروفیل‌ها در گلیوبلاستوما و توسعه مدل پیش‌بینی جدید با کمک یادگیری ماشین ادامه در پست بعدی 🆔 @RNA_Biology

🧪🧠 کشف تنوع عملکردی نوتروفیل‌ها در گلیوبلاستوما و توسعه مدل پیش‌بینی جدید با کمک یادگیری ماشین 🔍 پژوهشگران با ترکیب داده‌های RNA تک‌سلولی انبوه و ۱۱۷ الگوریتم یادگیری ماشین، مدلی جدید و دقیق برای پیش‌بینی پیش‌آگهی بیماران مبتلا به گلیوبلاستوما (GBM) ارائه دادند. این مدل بر اساس یک زیرگروه خاص از نوتروفیل‌ها با بیان بالای ژن VEGFA ساخته شده و به نام VNRS شناخته می‌شود. 📌 مهم‌ترین یافته‌ها: ۱. تجزیه‌ و‌ تحلیل بیش از ۴۹۸۰۰۰ سلول تکی از ۶۶ بیمار، وجود ۴ نوع مختلف نوتروفیل در GBM را نشان داد. ۲. زیرگروه VEGFA+GBMAN ویژگی‌های سرکوب‌گر ایمنی و وابسته به شرایط کم‌اکسیژنی دارد. ۳. مدل VNRS از نظر پیش‌بینی بقا، پاسخ به ایمنی‌درمانی و اثربخشی داروها عملکرد بهتری نسبت به ۹۵ مدل موجود دارد. ۴. نوتروفیل‌های پرریسک با افزایش فعالیت مسیرهای گلیکولیز، کم‌اکسیژنی و ترشح اگزوزوم‌ها همراه هستند. 💡 محققان بیان کردند این مدل نه تنها قدرت پیش‌بینی بالایی دارد، بلکه می‌تواند در تشخیص دقیق‌تر و انتخاب استراتژی درمانی برای بیماران GBM نقش کلیدی ایفا کند. ✍🏻 تهیه مطلب: احمدرضا قیاسی، دانشجوی کارشناسی ارشد فناوری سلول‌های بنیادی و بازسازی بافت دانشگاه تهران 📝 مطالعه بیشتر: https://biologydirect.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13062-025-00640-z Join us: 🆔 @RNA_Biology

🔺 مطالعه‌ای جدید نشان می‌دهد که چگونه شکاف لب و شکاف کام می‌توانند به وجود آیند. شکاف لب و شکاف کام از رایج‌ترین ناهنجاری‌های مادرزادی هستند که زمانی ظاهر می‌شوند که بافت‌های تشکیل‌دهنده لب یا سقف دهان به‌طور کامل به هم نپیوندند و علت آن ترکیبی از عوامل ژنتیکی و محیطی بیان می‌شود. در یک مطالعه جدید، زیست‌شناسان MIT کشف کرده‌اند که چگونه یک گونه ژنتیکی که اغلب در افراد دارای این ناهنجاری‌های صورت یافت می‌شود، باعث ایجاد شکاف لب و شکاف کام می‌شود. یافته‌های آن‌ها نشان می‌دهد که این گونه ژنتیکی میزان RNA انتقالی (tRNA) در سلول‌ها را کاهش می‌دهد، مولکولی که نقش حیاتی در ساخت پروتئین‌ها دارد. در نتیجه، سلول‌های جنینی صورت قادر به اتصال و تشکیل لب و سقف دهان نخواهند بود. مشخص شد که بدون ژن DDX1، برخی از tRNAها قادر به انتقال آمینواسیدها به ریبوزوم برای ساخت پروتئین‌ها نخواهند بود. اگر سلول‌ها نتوانند این tRNAها را به‌درستی پردازش کنند، ریبوزوم‌ها دیگر قادر به تولید پروتئین نخواهند بود. همان پروتئین هایی که در اتصال بافت های لب و کام نقش ایفا می‌کنند. در مورد این شکاف‌ها، برخی از گونه‌های ژنتیکی که به طور مداوم در مطالعات GWAS ظاهر شده‌اند، در منطقه‌ای از DNA قرار دارند که پروتئین‌ها را کد نمی‌کند. در این مطالعه، تیم MIT تلاش کرده‌اند تا دریابد که چگونه گونه‌های این منطقه می‌توانند بر رشد ناهنجاری‌های صورت تأثیر بگذارند. مطالعات آن‌ها نشان داد که این گونه‌های ژنتیکی در یک ناحیه تقویت‌کننده به نام e2p24.2 قرار دارند. این ناحیه در نزدیکی سه ژن قرار دارد که نشان می‌دهد ممکن است بیان این ژن‌ها را کنترل کند. در این مطالعه، پژوهشگران بر ژن سوم تمرکز کردند که به عنوان DDX1 شناخته می‌شود. در حالی که حدود ۴۰۰ نوع tRNA در ژنوم انسان یافت می‌شود، تنها بخشی از آن‌ها نیاز به پیرایش دارند، و این‌ها همان tRNAهای هستند که بیشترین تأثیر را از عدم وجود DDX1 می‌پذیرند. این tRNAها چهار آمینواسید مختلف را منتقل می‌کنند و محققان فرض می‌کنند که این چهار آمینواسید در پروتئین‌هایی که سلول‌های جنینی صورت برای رشد مناسب نیاز دارند، بسیار فراوان هستند. پس وقتی ریبوزوم‌ها به یکی از این چهار آمینواسید نیاز داشته باشند اما هیچ‌یک از آن‌ها در دسترس نباشد، ممکن است ریبوزوم متوقف شود و پروتئین تولید نشود. ✍🏻 تهیه مطلب: مینا پهلوان نشان، دانشجوی کارشناسی ارشد زیست شناسی سلولی مولکولی پژوهشگاه رویان 📝 مطالعه بیشتر: https://news.mit.edu/2025/new-study-reveals-how-cleft-lip-and-cleft-palate-can-arise-0417 🆔 Join us: @RNA_Biology

🔺 شرکت Novartis، شرکت Regulus Therapeutics را به مبلغ 800 میلیون دلار خریداری می‌کند و مجموعه‌ی الیگونوکلئوتیدی خود را با داروهای هدف گیری microRNA این شرکت تقویت می‌کند. عامل اصلی این خرید داروی farabursen متعلق به Regulus است. این داروی الیگونوکلئوتیدی برای درمان بیماری نادر و ارثی کلیه پلی‌کیستیک اتوزومال غالب (ADPKD) در حال توسعه است. این بیماری، ناشی از جهش‌های ژنی Pkd1 یا Pkd2 بوده و موجب تجمع کیست‌ها در کلیه‌ها، کاهش عملکرد آن‌ها و در نهایت نارسایی کلیه می‌شود که در صورت عدم درمان، می‌تواند به مرگ منجر شود. این جهش ها باعث افزایش سطح miR-17 می‌شوند و تولید پروتئین‌های کلیوی PC1 و PC2 را کاهش می‌دهند. این دارو با اتصال به miR-17 این مسیر را مختل کرده، سطح این پروتئین‌ها را افزایش داده و رشد کیست‌ها را کاهش می‌دهد. همچنین، چند روز پس از این معامله، Novartis با پرداخت 3.1 میلیارد دلار، شرکت Anthos Therapeutics و آنتی‌بادی ضد انعقاد آن، abelacimab را نیز خریداری کرد. ✍🏻 مینا پهلوان نشان لینک خبر: https://www.biospace.com/business/novartis-drops-up-to-1-7b-to-bolster-oligo-pipeline-with-regulus-buy Join us: 🆔 @RNA_Biology

🧬 تبدیل RNA به حسگر زیستی برای تشخیص مواد شیمیایی موثر بر سلامت 🔍 پژوهشگران دانشگاه راتگرز موفق شدند RNA را به یک حسگر زیستی (biosensor) تبدیل کنند که توانایی شناسایی مولکول‌های شیمیایی کوچکی مانند هیدروژن سولفید (H₂S) و هیدروژن پراکسید (H₂O₂) را دارد — ترکیباتی که در بروز بیماری‌هایی چون سرطان، اختلالات عصبی و بیماری‌های قلبی-عروقی نقش کلیدی ایفا می‌کنند. 📌 مهم‌ترین یافته‌ها: ۱. این RNA اصلاح‌شده در باکتری E. coli طراحی شد و قادر بود در واکنش به مواد شیمیایی هدف، نوری با طول‌ موج مشخص ساطع کند. ۲. فرآیند حسگری شامل اتصال مولکول هدف به گیرنده‌ای کوچک و سپس واکنش با RNA است که نتیجه‌ی آن انتشار نور به‌ عنوان سیگنال تشخیص می‌باشد. ۳. این فناوری می‌تواند پایه‌گذار نسل جدیدی از "سلول‌های حسگر انسانی" باشد که بدون نیاز به تغییرات تهاجمی، قادر به پایش سلامت درونی بدن خواهند بود. ۴. پلتفرم پیشنهادی می‌تواند به‌عنوان یک ابزار تشخیصی درون‌سلولی برای پایش مداوم وضعیت سلامت و شناسایی زودهنگام اختلالات بیوشیمیایی استفاده شود. 💡 کاربردها: ۱. تشخیص سریع و غیرتهاجمی مواد سمی یا نشانگرهای زیستی بیماری. ۲. طراحی سلول‌هایی با توانایی گزارش‌دهی در زمان واقعی از وضعیت درونی بدن. ۳. به‌کارگیری در درمان‌های شخصی‌سازی‌شده با استفاده از سلول‌های خود بیمار. ✍🏻 تهیه مطلب: احمدرضا قیاسی، دانشجوی کارشناسی ارشد فناوری سلول‌های بنیادی و بازسازی بافت، دانشگاه تهران 📝 مطالعه بیشتر: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/pmid/39666858/ Join us: 🆔 @RNA_Biology

تمدید فراخوان جذب خلاصه مقالات بیست و ششمین کنگره بین المللی پژوهشگاه رویان تا 15 خردادماه 1404 #کنگره_رویان 🌐 https://royancongress.com/SignUp Join us: 🆔 @royan_pr 🌐 https://B2n.ir/ru4112

🎥 ببینید | #طراحی_آزمایش پروژه الیگونوکلئوتیدی خود را چگونه انجام می‌دهید؟ در این فیلم کوتاه، آقای دکتر شریف مرادی، مدیرعامل شرکت زیست‌فناوری میراث، طراحی آزمایش مبتنی بر #اولیگونوکلئوتیدها را توضیح داده‌اند. تماشای این فیلم کوتاه، فرصت بسیار خوبی برای یادگیری اصول و مفاهیم کلیدی مرتبط با طراحی آزمایش‌های مبتنی بر اولیگوها است.😉👍 اگر می‌پسندید، لطفا بازنشر دهید. 🆔 @miRasBiotech

✅ توجه توجه 😊 چنانچه علاقمندید به مناسبت #عید_غدیر، با هزینه نازل تری، به فيلم: - کارگاه یک‌روزه مقاله مروری - کارگاه یک‌روزه مقاله اوریجینال - دوره یک‌ماهه نگارش مقالات مروری - دوره یک‌ماهه نگارش مقالات اوریجینال با تدریس آقای دکتر شریف مرادی، دسترسی پیدا کنید، به من پيام دهيد: @miRasAdmin

🔺 پروتئین‌های کلیدی در تنظیم فعالیت داروهای AntiSense Oligonucleotides (ASOs) شناسایی شدند. در مطالعه‌ای که در Nature Communications منتشر شد، پژوهشگران با استفاده از غربالگری CRISPR/Cas9، پروتئین‌هایی را در مسیر اندوزوم-گلژی شناسایی کردند که نقش مهمی در عملکرد داروهای ASO دارند. این داروها با اتصال به RNA، بیان ژن‌ها را کنترل می‌کنند و برای درمان بیماری‌های ژنتیکی نویدبخش هستند. از میان پروتئین‌های شناسایی‌شده، چند مورد تأثیر قابل‌ توجهی داشتند: پروتئین RAB7: این پروتئین در تنظیم ترافیک وزیکول‌ها در شبکه اندوزوم نقش دارد. Rab7 به ASOها کمک می‌کند تا از اندوزوم‌ها به سیتوپلاسم منتقل شوند، جایی که می‌توانند به RNA هدف متصل شوند. فقدان Rab7 باعث کاهش کارایی ASOها شد، زیرا داروها در اندوزوم‌ها محبوس می‌مانند. پروتئین Vps35: بخشی از کمپلکس رترومر است که در بازیافت پروتئین‌ها از اندوزوم به گلژی دخیل است. Vps35 با تنظیم مسیرهای انتقال درون‌سلولی، به ASOها امکان می‌دهد تا از موانع سلولی عبور کرده و به مقصد خود برسند. غیرفعال‌سازی Vps35 باعث کاهش چشمگیر فعالیت ASOها شد. پروتئین Syntaxin-6: این پروتئین در انتقال وزیکول‌های بین گلژی و اندوزوم نقش دارد. Syntaxin-6 به سازماندهی صحیح مسیرهای انتقال کمک می‌کند که برای دسترسی ASOها به RNA هدف ضروری است. اختلال در عملکرد آن، کارایی ASOها را کاهش داد. این پروتئین ها با مدیریت ترافیک وزیکول ها، به ASOها اجازه می‌دهند تا از موانع سلولی عبور کرده و به‌طور مؤثر به RNA هدف متصل شوند. یافته‌ها نشان می‌دهند که هدف‌گیری این پروتئین‌ها می‌تواند کارایی درمان‌های مبتنی بر ASO را برای بیماری‌هایی مانند سرطان یا اختلالات ژنتیکی بهبود بخشد. این مطالعه راه را برای طراحی داروهای دقیق‌تر و با تأکید بر بهینه‌سازی مسیرهای سلولی برای افزایش اثربخشی درمانی هموار می‌کند. ✍🏻 تهیه مطلب: سیده زینب موسوی، دانشجوی کارشناسی ارشد فناوری سلول‌های بنیادی بازسازی بافت پژوهشگاه رویان 📝 مطالعه بیشتر: https://www.nature.com/articles/s41467-025-61039-y Join us: 🆔 @RNA_Biology

🔺 تثبیت ساختاری SARS-CoV-2 N با اتصال به توالی‌های RNA مهندسی‌شده از قطعه ژنوم ویروسی پروتئین N؛ بازیگر کلیدی ویروس کرونا پروتئین نوکلئوکپسید (N) یکی از چهار پروتئین ساختاری ویروس‌های کرونا است که نقش حیاتی در بسته‌بندی RNA ایفا می‌کند. در ویروس SARS-CoV-2، این پروتئین بیشترین میزان تولید را دارد و با انتقال ژنوم از وزیکول‌های دوغشایی به محل گردآیش، به ساخت ویریون‌های جدید کمک می‌کند. به دلیل حفظ توالی در میان گونه‌های مختلف کرونا و همچنین با توجه به توانایی‌اش در فعال‌سازی سلول‌های T از طریق ارائه قطعاتش روی سطح سلول‌های آلوده، پروتئین N هدفی مهم برای درمان‌های آنتی‌ویروسی و نسل جدید واکسن‌ها به شمار می‌رود. ساختار کامل پروتئین N به دلیل وجود نواحی بی‌ساختار بسیار انعطاف‌پذیر و پویا باقی مانده است. این نواحی حدود ۴۵٪ از توالی پروتئین را تشکیل می‌دهند و مانع دستیابی به تصاویر با وضوح بالا هستند. مطالعات نشان داده‌اند که دایمرهای N که واحدهای پایه‌ای ریبونوکلئوپروتئین‌های ویروسی‌اند، نقش کلیدی در گردآیش کپسید دارند. در مطالعه ای که به تازگی در نشریه nature communication به چاپ رسیده است، پژوهشگران برای مقابله با این چالش، RNAهایی از ژنوم ویروس طراحی کردند تا پروتئین N را تثبیت کرده و تشکیل دایمرهای همگن و ساختارهای رشته‌ای مشابه کپسید را تسهیل کنند. در ادامه، RNAی متقارنی طراحی شد که دایمرهای N را در وضعیت پایدار برای تحلیل با میکروسکوپ الکترونی فراهم ساخت. سپس با استفاده از آنتی‌بادی‌های خاص و طیف‌سنجی جرمی، آرایش فضایی آن تأیید شد و در تصاویر کرایوEM، نقاط آنتی‌ژنی جدیدی روی پروتئین N شناسایی شدند. این یافته‌ها نه تنها درک بهتری از ساختار دینامیک این پروتئین ارائه می‌دهند، بلکه مسیر جدیدی برای طراحی درمان‌های جامع علیه خانواده کروناویروس‌ها هموار می‌سازند. ✍🏻 تهیه مطلب: مینا پهلوان نشان، دانشجوی کارشناسی ارشد زیست شناسی سلولی مولکولی پژوهشگاه رویان 📝 مطالعه بیشتر: https://www.nature.com/articles/s41467-025-61861-4 Join us: 🆔 @RNA_Biology

🥢آیا می‌توان سندرم داون را حذف کرد؟ دانشمندان ژاپنی با استفاده از CRISPR کروموزوم اضافی را هدف قرار دادند🥢 لینک مقاله ادامه مطلب......👇 @MolBioMed